Scoperto in una ricerca italo-americana il Tns9. La via più diretta per guarire la talassemia

Da New York a Palermo importante scoperta nel campo della medicina genetica

A New York, Michel Sadelain, direttore del laboratorio di genetica umana del Memorial Sloan-Kettering Cancer Center e Stefano Rivela, italiano, docente alla Cornell University, hanno utilizzato il Tns9, un lentivirus (un virus dell'Aids "svuotato" da tutti gli elementi che possono generare la malattia, e che pare, ad oggi, la via più diretta per guarire la talassemia) come vettore per la terapia genica.
In altre parole, hanno approntato un virus capace di trasportare il gene terapeutico all'interno di cellule staminali ematopoietiche, le "madri" di tutte le cellule del nostro sangue, per correggere il difetto genetico che causa la talassemia.

"L'utilizzo di vettori lemmivirali ha creato nuove prospettive nel campo della terapia genica. Questi virus sono in grado di infettare e trasferire, con alta efficienza, il gene terapeutico nelle cellule staminali ematopoietiche. Le nostre ricerche dimostrano che la proteina della beta-globina umana prodotta dal vettore Tns9 è in grado di recuperare il difetto genetico", spiega Stefano Rivella.
A NewYork, i due scienziati hanno creato dei topi affetti da talassemia major, la forma più grave. Hanno poi sperimentato su questi animali la terapia genica, con lentivirus "armati" del gene terapeutico e hanno osservato, per la prima volta nella storia di questa malattia, la guarigione dei topi talassemici.

Gli esperimenti ora dovranno passare ai primati per trovare le giuste condizioni per l'uso della terapia genica nell'uomo. Per fare ciò, occorre aumentare la produzione dei vettori, cosa che richiederà molto tempo e l'impiego di forti risorse economiche.
Gli scienziati devono però risolvere un problema. Il gene introdotto dall'esterno potrebbe "disturbare" o "essere disturbato" da geni già presenti nella cellula. L'idea è quella di isolarlo, di chiuderlo entro due estremità per evitare il contatto con altri geni.
E qui entra in campo una scoperta tutta palermitana. Il gruppo del professore Giovanni Spirelli dell'Università di Palermo ha identificato nel Dna del riccio di mare un elemento adatto ad isolare, a schermare, l'attività del gene terapeutico: lo rende da un lato inattaccabile e dall'altro incapace di interferire con i programmi di altri geni.
Nel laboratorio di terapia genica della seconda divisione di ematologia dell'ospedale Cervello di Palermo, le dottoresse Santina Acuto e Rosalba Di Marzo hanno dimostrato, uniche al mondo, che la sequenza ricavata dal riccio marino può svolgere bene l'azione isolante. "Abbiamo dimostrato - dice la dottoressa Acuto - che questo "isolatore" è attivo anche nelle cellule umane del sangue e può essere utilizzato per la realizzazione della terapia genica per la cura della talassemia".

28 ottobre 2003
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